Revolucionarni proboj u medicinskoj znanosti omogućio je znanstvenicima da vrate sluh ljudima rođenim gluhima ispravljanjem samo jednog neispravnog gena pomoću genske terapije. Ovo otkriće nudi nadu milijunima ljudi diljem svijeta pogođenih kongenitalnim gubitkom sluha. Gubitak sluha od rođenja često je posljedica mutacija u specifičnim genima odgovornim za razvoj i funkciju stanica dlačica unutarnjeg uha. Ove stanice su ključne za otkrivanje zvučnih vibracija i njihov prijenos u mozak. Ciljajući neispravan gen, istraživači su uspjeli popraviti temeljni uzrok, učinkovito vraćajući prirodnu sposobnost uha da otkrije zvuk. U ranim ispitivanjima, pacijenti koji su primili gensku terapiju pokazali su značajna poboljšanja sluha u roku od nekoliko tjedana. Mogli su detektirati zvukove, razumjeti govor i sudjelovati u razgovorima, mijenjajući svoj svakodnevni život. Za razliku od tradicionalnih slušnih aparata ili kohlearnih implantata, ovaj pristup rješava korijenski uzrok gluhoće, a ne samo ga kompenzira. Terapija uključuje isporuku ispravne kopije gena izravno u unutarnje uho pomoću sigurnog virusnog vektora. Jednom unutra, zdravi gen upućuje stanice dlačica da pravilno funkcioniraju, omogućujući pacijentu da prirodno obrađuje zvuk. Liječenje se čini sigurnim i visoko ciljanim, minimizirajući potencijalne nuspojave.
Ovo postignuće označava važnu prekretnicu u genskoj terapiji i personaliziranoj medicini. Pokazuje kako precizne intervencije mogu ispraviti poremećaje jednog gena, potencijalno otvarajući put terapijama za druge kongenitalne bolesti.
HOP
HOP -portal na Telegramu